Psoriasis takelaka repurposed ho EBS
Fandalinana iray mampiasa fitsaboana efa nahazo alalana amin'izao fotoana izao ho an'ny psoriasis izay antenaina hampihena ny soritr'aretin'ny EBS mafy amin'ny olon-dehibe sy ny ankizy.
Dr Christine Chiaverini dia miasa ao amin'ny Centre Hospitalier Universitaire de Nice, France amin'ity tetikasa ity hanombohana ny famerenana ny takelaka izay ampiasaina amin'ny fitsaboana psoriasis amin'izao fotoana izao. Olona 20, enin-taona na mihoatra, izay manana EBS mahery vaika miteraka blisters vaovao efatra farafahakeliny isan'andro, dia homena takelaka apremilast. Haharitra roapolo herinandro ny fianarana ho an'ny olona tsirairay: aorian'ny fitiliana voalohany dia haka ny takelaka mandritra ny valo herinandro izy ireo, mijanona mandritra ny efatra herinandro ary alaina indray ny takelaka mandritra ny valo herinandro fanampiny. Ny voka-dratsiny toy ny fivalanana, ny fanaintainana, ny mangidihidy ary ny kalitaon'ny fiainana dia horefesina mandritra ny fotoana miaraka sy tsy misy fitsaboana ary ampitahaina. Ny vokatra tsara dia hanohana ny dingana manaraka amin'ny fitsapana klinika fehezin'ny plasebo.
Momba ny famatsiam-bola anay
| Mpitarika fikarohana | Dr Christine Chiaverini |
| fikambanana | Archet 2 Hôpital, Centre Hospitalier Universitaire de Nice, France |
| Ireo singa mifandraika amin'ny EB | EBS |
| Ny fandraisan'andraikitry ny marary | Olona roapolo, enin-taona no ho miakatra miaraka amin'ny EBS |
| Vola famatsiam-bola | €157,670 |
| halavan'ny tetikasa | 2 taona |
| Daty nanombohana | 18 Jona 2024 |
| ID anatiny DEBRA | GR000008 |
Ny antsipirian'ny tetikasa
Ity fitsarana momba ny fomba fiasan'ny apremilast ho an'ny olon-dehibe sy ny ankizy voan'ny EBS mafy dia nanomboka tamin'ny faran'ny taona 2024. Ny telo amin'ireo foibe efatra voakasik'izany dia misokatra ary vonona handray marary.
Dr Chiaverini dia nanolotra fanavaozana momba ny tetikasa tamin'ny faran'ny herinandron'ny mpikambana 2024:
Dr Christine Chiaverini dia mpitsabo aretin-tsaina ao amin'ny Archet 2 Hôpital, Nice. Izy namoaka valiny mialoha momba ny fitsaboana EBS amin'ny apremilast tamin'ny taona 2019 izay notaterina tamin'ny a lahatsoratra amin'ny fiteny tsotra.
Mpikaroka mpiara-miasa: Dr Emmanuelle Bourrat; Prof Christine Bodemer, Dr Christine Labreze-Hautier, Prof Juliette Mazereeuw.
"Ny tanjon'ity fanadihadiana ity dia ny fanombanana ny fahombiazan'ny apremilast sy ny fandeferana, fitsaboana immunomodulatory efa nampiasaina ho an'ny psoriasis sy ny aretin'i Becet, mba hitsaboana ireo mararin'ny EBS mahery mandritra ny 6 taona."
– Christine Chiaverini
Lohateny fanomezana: GEBULO. Fandinihana misokatra mandritra ny 20 herinandro, fanombanana ny fahombiazan'ny Apremilast (Otezla®) amin'ny marary> 6 taona miaraka amin'ny EB simplex ankapobeny.
Epidermolysis bullosa simplex dia miavaka amin'ny hoditra sy ny mucosa fragility. Ny endrika mafy (EBS-sev) dia mifandray amin'ny aretina lehibe sy ny fiovan'ny kalitaon'ny fiainana, samy
amin'ny ankizy sy ny olon-dehibe. Tsy misy fitsaboana manokana ho an'ny EBS amin'izao fotoana izao. Vao haingana, nasehonay fa ny marary amin'ny EBS-sev dia manana mari-pamantarana ara-pitsaboana amin'ny aretin'ny hoditra
ary ny lalan'ny inflammatoire manokana, ny valin'ny immune Th17, dia toa tafiditra amin'ny fanombohan'ny fery hoditra. Miorina amin'ireo angon-drakitra ireo, dia notsaboina tamin'ny apremilast (fitsaboana ho an'ny psoriasis misy fiantraikany anti TH17) olon-dehibe 4 miaraka amin'ny EBS-sev. Ny fihenan'ny isan'ny blisters be dia be sy maharitra dia hita, miaraka amin'ny fandeferana azo ekena ho an'ny marary 3.
Noho izany dia manolotra soso-kevitra izahay ny hanao 20-herinandro multicenter, fianarana misokatra fanombanana ny fahombiazana sy ny fiarovana ny apremilast amin'ny marary ≥ 6 taona amin'ny EBS-sev.
Nikasa ny hampiditra marary 20 miaraka amin'ny KRT5 / 14 EBS-sev lehibe izahay ary farafahakeliny 4 blister vaovao isan'andro.
Ny tanjona voalohany dia ny mamaritra:
- Ny fahombiazan'ny apremilast mandritra ny vanim-potoana 3 amin'ny famolavolana fanamby-dechallenge-rechallenge toy ny fandalinana amin'ireo marary ireo.
Ny tanjona faharoa dia ny mamaritra:
- ny fiarovana ny fitsaboana apremilast mandritra ny fotoana fianarana.
- ny fivoaran'ny fahombiazana sy ny vokatra ara-pahasalamana isaky ny vanim-potoana fianarana.
Ny fianarana dia misy vanim-potoana 4:
- fe-potoana 1: fe-potoana fanaovana screening.
- fe-potoana 2: vanim-potoana fitsaboana voalohany (herinandro 0 hatramin'ny 8).
- vanim-potoana 3: Tsy misy fitsaboana (Herinandro faha-8 hatramin'ny 12).
- fe-potoana 4 : Fitsaboana faharoa (Herinandro faha-12 hatramin'ny 20).
Ny fandalinana EBULO hanombanana ny fahombiazan'ny apremilast amin'ny fitsaboana ny ankizy sy ny olon-dehibe manana EBS mafy dia nanomboka tamin'ny faran'ny taona 2024.
Foibe telo amin’ireo efatra (Saint Louis Paris, Toulouse, Nice) no nisokatra ary mety ahitana marary. Tokony hisokatra ao anatin'ny herinandro vitsivitsy ny foibe farany. Nisy marary roa natao fitiliana tany Nice nefa tsy te handray anjara amin’ilay fianarana. Marary olon-dehibe telo (1 any Toulouse ary 2 any St Louis) no andrasana tsy ho ela.
Amin'izao fotoana izao dia mihamitombo ny fampidirana
- ny toetr'andro miaraka amin'ny hafanana mangatsiaka ary noho izany dia vitsy ny blisters izay tsara ho an'ny marary nefa tsy mamela ny hahatratra ny fepetra fampidirana,
- ary ambonin'izany rehetra izany ny tsy fisian'ny fividianana ny APREMILAST zaza, na dia eo aza ny fankatoavan'ny EMA. Ny laboratoara AMGEN koa dia tsy nety nivarotra taminay ny fanafody ho an'ny fandalinana. Noho izany dia tsy maintsy miandry ny fifanarahana famerenam-bola amin'ny manampahefana frantsay isika.
Tena manantena izahay fa hisy marary bebe kokoa amin'ny herinandro ho avy. (Avy amin'ny tatitra momba ny fandrosoana 2025.)